Η βιοφαρμακευτική εταιρεία AbbVie ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (Ε.Ε) ενέκρινε την υπό όρους άδεια κυκλοφορίας του Venetoclax ως:
Α. Μονοθεραπεία για τη θεραπεία της Χρόνιας Λεμφοκυτταρικής Λευχαιμίας (ΧΛΛ) παρουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι ή έχουν αποτύχει σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων.
Β. Μονοθεραπεία για τη θεραπεία της ΧΛΛ απουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι έχουν αποτύχει τόσο σε ανοσοχημειοθεραπεία, όσο και σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων1.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χορηγεί άδεια κυκλοφορίας σε φάρμακα υπό όρους, όταν τα οφέλη για τη δημόσια υγεία από την άμεση διάθεσή τους στους ασθενείς υπερτερούν του κινδύνου που απορρέει από τη διαθεσιμότητα περιορισμένων δεδομένων, ενώ τα πληρέστερα δεδομένα αναμένεται να παρασχεθούν.
Η Ε.Ε. ενέκρινε το Venetoclax ως πρώτη, από του στόματος χορηγούμενη μια φορά ημερησίως, θεραπεία στην κατηγορία ενός νέου μηχανισμού δράσης, σύμφωνα με τον οποίο αναστέλλεται εκλεκτικά η λειτουργία της BCL-2 πρωτεΐνης. Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση των κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων των λεμφοκυττάρων. Το Venetoclax αναπτύσσεται από την AbbVie και την Genentech (μέλος του Roche Group).
Στις ΗΠΑ διατίθεται και από τις δύο εταιρείες, ενώ σε όλες τις υπόλοιπες χώρες διατίθεται από την AbbVie.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε επίσης το χαρακτηρισμό του Venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, ένα είδος καρκίνου που αναπτύσσεται από τα πλασματοκύτταρα στο μυελό των οστών και του διάχυτου από μεγάλα Β-κύτταρα λεμφώματος (DLBCL), ένα επιθετικό είδος λεμφώματος που αποτελεί την πιο συχνή μορφή non-Hodgkin λεμφώματος (NHL). Προηγουμένως, ο ΕΜΑ είχε εγκρίνει το χαρακτηρισμό του Venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της ΧΛΛ και για τη θεραπεία της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας (ΟΜΛ), που αποτελεί το συνηθέστερο τύπο οξείας λευχαιμίας στους ενήλικες. Ο χαρακτηρισμός «Ορφανό Φάρμακο» χορηγείται σε θεραπείες που στοχεύουν τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση απειλητικών για τη ζωή παθήσεων, που προσβάλλουν όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχει ικανοποιητική θεραπεία. Η θεραπεία αυτή θα πρέπει επίσης να παρέχει σημαντικό όφελος στους ασθενείς.
Όπως ανέφερε ο Richard Gonzalez, Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου και Διευθύνων Σύμβουλος της AbbVie, το Venetoclax, ως ο πρώτος εγκεκριμένος αναστολέας της πρωτεΐνης BCL-2 στην Ευρώπη, ανταποκρίνεται στη δέσμευση που έχει αναλάβει η AbbVie για την ανάπτυξη αντικαρκινικών φαρμάκων, που στοχεύουν στην κάλυψη των αναγκών ασθενών για τους οποίους δεν υπάρχει μέχρι στιγμής θεραπεία.
Ενώ, ο Stephan Stilgenbauer, M.D. στο Πανεπιστήμιο Ulm της Γερμανίας και ερευνητής στο πρόγραμμα κλινικών μελετών του Venetoclax, τόνισε ότι η πρόοδος που έχει σημειωθεί στη θεραπεία της ΧΛΛ τα τελευταία χρόνια έχει ουσιαστικό αντίκτυπο στους ασθενείς με ΧΛΛ στην Ευρώπη, ωστόσο η ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές παραμένει. Τα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικών μελετών δείχνουν ότι το Venetoclax παρουσιάζει σημαντική συνολική ανταπόκριση, τόσο σε ασθενείς με έλλειψη 17p που είχαν λάβει στο παρελθόν θεραπεία για ΧΛΛ, όσο και σε ασθενείς με ΧΛΛ που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων η οποία απέτυχε.
